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花100万美元就能年轻20岁?世界首例基因疗法逆转衰老付费临床试验获批准

前瞻网  1.21万阅读  2019-11-29 11:55:22

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长生不老、青春永驻是人的永远追求。近日,美国一家研究基因疗法的公司Libella Gene Therapeutics(简称“Libella”)宣布,获得机构审查委员会(IRB)批准在哥伦比亚(南美)使用基因疗法开展付费临床试验,旨在治疗并最终治愈衰老。

根据Libella的付费模式下,试验参与者将在支付100万美元后在原籍国登记。参与者将前往哥伦比亚签署知情同意书,并在严格控制的医院环境下接受Libella基因治疗。

传统上,衰老被视为一个自然过程。在对年轻的追求下,这种观点已悄然改变。现在,科学家认为衰老应被视为一种疾病。在这一领域的研究让人们深信,人类衰老的关键是我们端粒的缩短。

先让我们了解下端粒到底是啥?端粒是一种特殊的DNA序列,它在每条染色体的两端都扮演着“帽子”的角色,为你的基因提供一种保护。细胞每分裂一次,端粒就会变短一点,最终端粒变得短得不能再短,细胞就会死亡。因此,端粒就像一种分子时钟,记录细胞的年龄。

而我们的细胞有一种特殊的酶叫端粒酶,它可以重建端粒。拥有大量端粒酶的细胞可以活得更久,而没有端粒酶的细胞则会死得更快。可想而知,发现这一切是如何运作的是一个巨大的科学成就,也为伊丽莎白·布莱克本、卡罗尔·格雷德和杰克·绍斯塔克带来了2009年的诺贝尔奖。

人类普通体细胞不表达端粒酶;它只存在于干细胞中,干细胞可以无限复制,为组织提供具有长端粒的新体细胞。少数享有特权的干细胞群与绝大多数受限制的体细胞之间的这种分裂,就是高等动物生命形式如何将癌症风险保持在足够低的水平,从而取得进化上的成功。显然,人类对这并不满意,但进化从来就不是关于个人幸福的。

Libella的首席科学官比尔·安德鲁斯(Bill Andrews)博士开发了一种基因疗法,旨在延长端粒。在约200项临床试验中,安德鲁的基因治疗递送系统已被证明是安全的,不良反应最小。

在第一阶段的试验中,将对大约5名参与者的基因治疗的安全性和耐受性进行评估。预计将于2021年完工。

安德鲁斯曾出现在《大众科学》、《今日秀》和许多关于延年益寿的纪录片中。作为人类端粒酶的RNA和蛋白质成分的主要发现者之一,安德鲁斯于1997年被授予“年度国家发明家”第二名。1981年,他在乔治亚大学获得了分子和种群遗传学博士学位。他曾在领先的生物科学公司担任多个高级科学和技术职务。安德鲁斯是美国知名发明家,获得50多项专利,他还在同行评审的科学期刊上发表过众多科学研究论文。

Libella涉及一种新的基因疗法,使用腺相关病毒作为载体,将端粒酶逆转录酶递送到人体,目的是延长端粒。Libella认为,端粒的延长是治疗和治愈衰老的关键。

Libella的临床试验已发布在美国国家医学图书馆(NLM)的Clinicaltrials.gov数据库中。 Libella是全球第一家也是唯一一家基因治疗公司,其临床试验已发布在Clinicaltrials.gov上,旨在逆转衰老。

关于为何决定在美国以外进行项目的计划,Libella总裁杰夫·马蒂斯(Jeff Mathis)博士说:“在美国,传统临床试验可能需要数年甚至数百万美元,甚至数十亿美元。相关研究和技术已经被证明有效的,现在也准备好了。我们相信,在哥伦比亚,我们拥有科学家,技术,医师和实验室合作伙伴,可以更快、更低成本地完成这项试验。”

其实更简单来说,是因为哥伦比亚的临床研究法规对基因治疗试验很友好,是拉丁美洲此类研究最快获得批准的国家之一。

科学家们多年来一直推测端粒酶可能在某种程度上掌握着衰老的关键。除了Libella,另一家美国生物科技公司BioViva在2017年就发表过逆转衰老的惊天宣言。

Bioviva的首席执行官Elizabeth Parrish宣传自己是第一个通过基因疗法成功恢复年轻的人,她接受了自己公司的实验疗法,逆转了20年的正常端粒缩短。

据Parrish的说法,她在2016年接受了两种疗法,一种是防止肌肉萎缩,另一种就是本文讨论的延长端粒。

Bioviva的基因疗法与Libella一样,也是在被称为腺相关病毒的弱化病毒的帮助下,将端粒酶运送到血液中。这种病毒感染人类细胞并将其有效载荷释放到细胞中,在那里,“转基因”产生了额外的端粒酶。

听起来好像很容易,但在实践中要复杂得多。基因疗法可能会产生意想不到的负面影响,目前还没有任何人体试验表明,可以有效地将端粒酶传递给人类细胞。

不过,对老鼠的研究已经显示出一些显著的结果:2012年,西班牙国家癌症中心的一组科学家使用腺相关病毒作为载体向老鼠传递端粒酶,发现它“对健康和体能有显著的有益影响。”“在一岁和两岁时,端粒酶处理过的小鼠的中位值寿命分别增加了24和13%。”

这一激动人心的科学成果,以及其他一些类似的成果,使得BioViva想在人类身上尝试同样的疗法。但随后得出的结果不得不令人深思。

BioViva公司称,根据2015年9月Parrish的白血球端粒长度的测量结果,在开始治疗之前和2016年3月,他们又进行了一次检测。最后声称她的端粒变长了,从6.71千碱基到7.33千碱基。这一增长与大约20年的衰老相对应:换句话说,Parrish的白细胞“在生物学上变得更年轻了”。

只有一个人参与的实验得出的结论能信吗?此外,Parrish的端粒真的变长了吗?就算相信BioViva的说法,但仍几个重要的问题需要回答。首先,该公司自己报告说,在实验开始前,Parrish的端粒具有与其年龄不相称的短。这是否意味着测量值只是偏离了一点,而第二次测量值更接近真实的数字?其次,正如加州大学洛杉矶分校教授丽塔·埃佛罗斯(Rita Effros)在接受采访时所解释的那样:

“最主要的问题是,外周血中含有多种不同类型的细胞,它们的端粒长度各不相同。因此,外周血中不同类型细胞比例的简单变化就可以很容易地解释这些数据。”

换句话说,Parrish的端粒可能没有变长。尽管给出了明显精确的数字(6.71和7.33),BioViva并没有提供任何细节来表明这些测量是准确的和可重复的。如果他们在治疗前和治疗后都做了多次测量,如果这些测量显示Parrish的端粒长度确实增加了,他们的结论可能更有说服力。

此外,关于BioViva本身也闪烁着危险信号。Parrish自己并不是科学家,尽管她口才了得(参见她在YouTube上的采访)。更令人担忧的是,他们的首席医疗官贾森·威廉姆斯(Jason Williams)曾经营过“一家可疑的干细胞诊所”Precision StemCell(现在位于墨西哥),为ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)患者提供干细胞治疗,但没有证据表明这种疗法有效。

所以,Libella算是继Bioviva之后,第二家想将商业化端粒酶基因治疗用于人类的公司,如果此次试验成功了,证明基因疗法逆转衰老可行,其前景不可估量。

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